Η Novartis έλαβε έγκριση να κυκλοφορήσει το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου
Διεθνή

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία

Η Novartis έλαβε έγκριση για την ακριβότερη θεραπεία του κόσμου

Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία Novartis έλαβε έγκριση από την Αμερική για τη Zolgensma, τη γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA), αλλά η τιμολόγηση της εφάπαξ θεραπείας ανέρχεται σε 2,1 εκατ. δολάρια, μια τιμή ρεκόρ παγκοσμίως.

 

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε την Παρασκευή την θεραπεία Zolgensma για παιδιά με SMA ηλικίας κάτω των δύο ετών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν παρουσιάζουν συμπτώματα. Η έγκριση καλύπτει τα μωρά με τη θανατηφόρα μορφή της κληρονομικής νόσου, καθώς και για εκείνα με ενδείξεις πως τα συμπτώματα μπορούν να εμφανιστούν αργότερα.

 

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη. Η ασθένεια συχνά οδηγεί σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο μέσα σε μήνες για την πιο σοβαρή μορφή τύπου 1, ενώ επηρεάζει περίπου μία στις 10.000  γεννήσεις, με ποσοστό 50% έως 70% να υποφέρει με την ασθένεια τύπου 1.

 

Η τιμή προκάλεσε όπως ήταν αναμενόμενο αίσθηση καθώς θεωρείται πλέον η ακριβότερη θεραπεία του κόσμου. Τα στελέχη της Novartis υπερασπίστηκαν την τιμή, λέγοντας ότι η εφάπαξ θεραπεία είναι πιο πολύτιμη και συνολικά φθηνότερη από τις ακριβά μακροχρόνιες θεραπείες που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια ετησίως. Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιό για να παρέχει στο μωρό που γεννιέται με ελαττωματικό γονίδιο, ένα κανονικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 και χορηγείται με έγχυση.

 

Μια ανασκόπηση τον Απρίλιο, από το Ανεξάρτητο Ινστιτούτο Icer, έδειξε ότι η προηγούμενη εκτίμηση αξίας της Novartis για το Zolgensma ύψους 5 εκατομμυρίων δολαρίων ήταν υπερβολική. Ωστόσο τώρα το Icer δήλωσε ότι με βάση τα πρόσθετα κλινικά δεδομένα της Novartis, το φάρμακο βρίσκεται στο ανώτερο όριο αποδοτικότητας από πλευράς κόστους.

 

Το Zolgensma, η γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας θα κοστίζει 2,1 εκατ. δολάρια για κάθε ασθενή

 

Η Novartis δήλωσε ότι έχει αντιμετωπίσει περισσότερους από 150 ασθενείς με τη θεραπεία Zolgensma. Ο διευθύνων σύμβουλός Vas Narasimhan, περιέγραψε τη Zolgensma ως άμεση θεραπεία για το SMA, αν ξεκινήσει σύντομα μετά τη γέννηση. Ωστόσο, τα δεδομένα που αποδεικνύουν την ανθεκτικότητα της είναι για ένα διάστημα που εκτείνεται σε περίπου πέντε χρόνια.

 

Η Novartis αναμένει επίσης την ευρωπαϊκή και ιαπωνική έγκριση αργότερα φέτος. Το Zolgensma θα ανταγωνιστεί τη θεραπεία Spinraza της Biogen, την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την SMA.

 

Το Spinraza, που εγκρίθηκε στα τέλη του 2016, απαιτεί έγχυση στο σπονδυλικό σωλήνα κάθε τέσσερις μήνες. Η τιμή της κατάταξης των 750.000 δολαρίων για το αρχικό έτος και 375.000 ετησίως ετησίως θεωρήθηκε επίσης υπερβολική από τον Icer.

 

Οι αναλυτές της Wall Street έχουν προβλέψει πως οι πωλήσεις της Zolgensma θα είναι ύψους 2 δισ. δολαρίων έως το 2022.

Διεθνή

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Οκλαχόμα: Πυροβολισμοί σε εμπορικό κέντρο - Πληροφορίες για νεκρούς

Διεθνή Οκλαχόμα: Πυροβολισμοί σε εμπορικό κέντρο - Πληροφορίες για νεκρούς

18.11.2019
«Λέγε με Ρομπέν των Δασών» - O άγνωστος που ξεχρεώνει τα φτωχά νοικοκυριά της Κωνσταντινούπολης

Διεθνή «Λέγε με Ρομπέν των Δασών» - O άγνωστος που ξεχρεώνει τα φτωχά νοικοκυριά της Κωνσταντινούπολης

18.11.2019
Η Airbnb υπέγραψε συμφωνία με τους Ολυμπιακούς Αγώνες - Έγινε χορηγός μέχρι το 2028

Διεθνή Η Airbnb υπέγραψε συμφωνία με τους Ολυμπιακούς Αγώνες - Έγινε χορηγός μέχρι το 2028

18.11.2019
Συνάντηση Αναστασιάδη - Πάπα Φραγκίσκου: Κλιματική αλλαγή, προσφυγικό και Κυπριακό στο επίκεντρο

Διεθνή Συνάντηση Αναστασιάδη - Πάπα Φραγκίσκου: Κλιματική αλλαγή, προσφυγικό και Κυπριακό στο επίκεντρο

18.11.2019
Χονγκ Κονγκ: Κλιμακώνεται η ένταση - Ανησυχία σε Λονδίνο και ΗΠΑ

Διεθνή Χονγκ Κονγκ: Κλιμακώνεται η ένταση - Ανησυχία σε Λονδίνο και ΗΠΑ

18.11.2019
Σοκαριστική έκθεση του OHE: 7 εκατομμύρια παιδιά σε όλο τον κόσμο στερούνται την ελευθερία τους

Διεθνή Σοκαριστική έκθεση του OHE: 7 εκατομμύρια παιδιά σε όλο τον κόσμο στερούνται την ελευθερία τους

18.11.2019
Γαλλία: Κατέρρευσε γέφυρα στην Τουλούζη  -  Νεκρή μια 15χρονη

Διεθνή Γαλλία: Κατέρρευσε γέφυρα στην Τουλούζη - Νεκρή μια 15χρονη

18.11.2019
Σε δημοπρασία «κλεμμένο» έργο του Banksy - Αναμένεται να ξεπεράσει τα 1 εκατ. ευρώ

Διεθνή Σε δημοπρασία «κλεμμένο» έργο του Banksy - Αναμένεται να ξεπεράσει τα 1 εκατ. ευρώ

18.11.2019
Κίνα: Μην υποτιμάτε την εθνική μας κυριαρχία στο Χονγκ Κονγκ

Διεθνή Κίνα: Μην υποτιμάτε την εθνική μας κυριαρχία στο Χονγκ Κονγκ

18.11.2019
ΗΠΑ: Φραστική επίθεση του Τραμπ μέσω Twitter κατά μάρτυρα

Διεθνή ΗΠΑ: Φραστική επίθεση του Τραμπ μέσω Twitter κατά μάρτυρα

18.11.2019
2 Σχόλια
avatar
bansuri 25.5.2019 | 11:59
Χαίρομαι ιδιαίτερα που η LIFO προβάλλει μια τέτοια είδηση. Για την κοινότητα των ανθρώπων με SMA και των φροντιστών τους, βέβαια, είναι γνωστές από καιρό οι ασύλληπτες εξελίξεις στον χώρο της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων και θεραπειών για τη νόσο τα τελευταία χρόνια. Το κόστος αυτών, ωστόσο, είναι κάτι που πρέπει κάποτε να συζητηθεί. Πολλά εθνικά συστήματα υγείας ακόμα και στην Ευρώπη δεν ενέκριναν ή καθυστέρησαν να εγκρίνουν την πρώτη θεραπεία για την ασθένεια, το Spinraza, η οποία είναι διαθέσιμη ήδη από το 2017, επί τη βάσει του υψηλού κόστους. Και δεν μιλάμε καν για τις χώρες του λεγόμενου 3ου κόσμου, όπου οι γονείς παιδιών με SMA παρακολουθούν από το Facebook εμάς από τις δυτικές χώρες να ανεβάζουμε βίντεο με τα κατορθώματα και τις κατακτήσεις των παιδιών μας, τη στιγμή που τα δικά τους μαραίνονται και φεύγουν.
Η Ελλάδα, η φτωχή και κακορίζικη χώρα μου, με όλα τα στραβά και τα παράλογά της, είναι από τις χώρες που ενέκριναν το Spinraza, όχι από τις πρώτες στην Ευρώπη, αλλά πάντως με πολύ γρήγορες διαδικασίες. Ο γιος μου ζει και κερδίζει δυνάμεις σταδιακά μέρα με τη μέρα γιατί ζούμε στην Ελλάδα, γιατί η Ελλάδα είναι στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αντιθέτως, η Αγγλία, η χώρα που θαυμάζω για πολλά από όσα έχει προσφέρει στον πολιτισμό, στα γράμματα, στη μουσική, ακόμα και για την ίδια τη σύλληψη και εφαρμογή της έννοιας του εθνικού συστήματος υγείας, καθυστέρησε δύο χρόνια να εγκρίνει τη θεραπεία, γονείς έβλεπαν τα παιδιά τους να χάνουν δυνάμεις καθημερινά, ακόμα και να φεύγουν από τη ζωή, την ίδια ώρα που εκατομμύρια λίρες ξοδεύονταν για να γίνουν πριγκιπικοί γάμοι και γεννήσεις. Όσοι Άγγλοι είχαν τη δυνατότητα μετανάστευσαν στο εξωτερικό, στις ΗΠΑ ή την Πολωνία, προκειμένου να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία. Οι υπόλοιποι συσπειρώθηκαν, αγωνίστηκαν και τελικά είδαν την έγκριση να έρχεται μόλις δύο εβδομάδες πριν.
Ο γιος μου διαγνώστηκε με SMA στην ηλικία των 7 μηνών και ξεκίνησε να λαμβάνει τη θεραπεία δύο μήνες αργότερα. Αν δεν τη λάμβανε, τώρα από εκείνον πιθανότατα θα υπήρχε μόνο η ανάμνησή του και ένα τεράστιο κενό. Γι’ αυτόν τον λόγο, ευγνωμονώ την Ελλάδα, το ελληνικό κράτος, τους γιατρούς και τις υπηρεσίες που έδρασαν γρήγορα και αποτελεσματικά. Φυσικά, μένουν πολλά ακόμα να γίνουν. Ελπίζω και η καινούρια γονιδιακή θεραπεία να εγκριθεί γρήγορα και να φτάσει σε όποιον και όποια τη χρειάζεται, μωρό, παιδί ή ενήλικα, σε όλο τον κόσμο.
Littlefinger 20.8.2019 | 15:09
Ναι, αλλά ο υπουργός που την ενέκρινε καπνίζει..

Πλάκα κάνω, για να δείξω ότι όλος ο κόσμος κοιτάζει το δέντρο και όχι το δάσος.

Χαίρομαι που πάει καλά το παιδί σας. Και που είπετε τα πράγματα με το όνομά τους Ότι η Ελλάδα, με όλα τα στραβά της είναι πολυ πιο ανθρώπινη για τους πολίτες της (και έλληνες και ξένους) απο κάποιες "προηγμένες χώρες".