Η Novartis έλαβε έγκριση να κυκλοφορήσει το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου
Διεθνή

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία

Η Novartis έλαβε έγκριση για την ακριβότερη θεραπεία του κόσμου

Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία Novartis έλαβε έγκριση από την Αμερική για τη Zolgensma, τη γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA), αλλά η τιμολόγηση της εφάπαξ θεραπείας ανέρχεται σε 2,1 εκατ. δολάρια, μια τιμή ρεκόρ παγκοσμίως.

 

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε την Παρασκευή την θεραπεία Zolgensma για παιδιά με SMA ηλικίας κάτω των δύο ετών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν παρουσιάζουν συμπτώματα. Η έγκριση καλύπτει τα μωρά με τη θανατηφόρα μορφή της κληρονομικής νόσου, καθώς και για εκείνα με ενδείξεις πως τα συμπτώματα μπορούν να εμφανιστούν αργότερα.

 

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη. Η ασθένεια συχνά οδηγεί σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο μέσα σε μήνες για την πιο σοβαρή μορφή τύπου 1, ενώ επηρεάζει περίπου μία στις 10.000  γεννήσεις, με ποσοστό 50% έως 70% να υποφέρει με την ασθένεια τύπου 1.

 

Η τιμή προκάλεσε όπως ήταν αναμενόμενο αίσθηση καθώς θεωρείται πλέον η ακριβότερη θεραπεία του κόσμου. Τα στελέχη της Novartis υπερασπίστηκαν την τιμή, λέγοντας ότι η εφάπαξ θεραπεία είναι πιο πολύτιμη και συνολικά φθηνότερη από τις ακριβά μακροχρόνιες θεραπείες που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια ετησίως. Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιό για να παρέχει στο μωρό που γεννιέται με ελαττωματικό γονίδιο, ένα κανονικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 και χορηγείται με έγχυση.

 

Μια ανασκόπηση τον Απρίλιο, από το Ανεξάρτητο Ινστιτούτο Icer, έδειξε ότι η προηγούμενη εκτίμηση αξίας της Novartis για το Zolgensma ύψους 5 εκατομμυρίων δολαρίων ήταν υπερβολική. Ωστόσο τώρα το Icer δήλωσε ότι με βάση τα πρόσθετα κλινικά δεδομένα της Novartis, το φάρμακο βρίσκεται στο ανώτερο όριο αποδοτικότητας από πλευράς κόστους.

 

Το Zolgensma, η γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας θα κοστίζει 2,1 εκατ. δολάρια για κάθε ασθενή

 

Η Novartis δήλωσε ότι έχει αντιμετωπίσει περισσότερους από 150 ασθενείς με τη θεραπεία Zolgensma. Ο διευθύνων σύμβουλός Vas Narasimhan, περιέγραψε τη Zolgensma ως άμεση θεραπεία για το SMA, αν ξεκινήσει σύντομα μετά τη γέννηση. Ωστόσο, τα δεδομένα που αποδεικνύουν την ανθεκτικότητα της είναι για ένα διάστημα που εκτείνεται σε περίπου πέντε χρόνια.

 

Η Novartis αναμένει επίσης την ευρωπαϊκή και ιαπωνική έγκριση αργότερα φέτος. Το Zolgensma θα ανταγωνιστεί τη θεραπεία Spinraza της Biogen, την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την SMA.

 

Το Spinraza, που εγκρίθηκε στα τέλη του 2016, απαιτεί έγχυση στο σπονδυλικό σωλήνα κάθε τέσσερις μήνες. Η τιμή της κατάταξης των 750.000 δολαρίων για το αρχικό έτος και 375.000 ετησίως ετησίως θεωρήθηκε επίσης υπερβολική από τον Icer.

 

Οι αναλυτές της Wall Street έχουν προβλέψει πως οι πωλήσεις της Zolgensma θα είναι ύψους 2 δισ. δολαρίων έως το 2022.

 

Ακολουθήστε το LiFO.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

 

Δείτε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, στο LiFO.gr

Διεθνή

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Βραζιλία: Γερουσιαστής «πιάστηκε» επ' αυτοφώρω με χρήματα στο εσώρουχό του - Σε αστυνομική επιχείρηση

Διεθνή Βραζιλία: Γερουσιαστής «πιάστηκε» επ' αυτοφώρω με χρήματα στο εσώρουχό του - Σε αστυνομική επιχείρηση

20.10.2020
Δολοφονία Κασόγκι: Αγωγή κατά του Σαουδάραβα πρίγκιπα από την αρραβωνιαστικιά του αρθρογράφου

Διεθνή Δολοφονία Κασόγκι: Αγωγή κατά του Σαουδάραβα πρίγκιπα από την αρραβωνιαστικιά του αρθρογράφου

20.10.2020
Βολές Ερντογάν κατά Μακρόν για το Ισλάμ και τους Μουσουλμάνους

Διεθνή Βολές Ερντογάν κατά Μακρόν για το Ισλάμ και τους Μουσουλμάνους

20.10.2020
Διεθνής Αμνηστία: Θύματα εκμετάλλευσης και κακοποιήσεων οι οικιακές βοηθοί στο Κατάρ

Διεθνή Διεθνής Αμνηστία: Θύματα εκμετάλλευσης και κακοποιήσεων οι οικιακές βοηθοί στο Κατάρ

20.10.2020
Άμστερνταμ: Ο δήμος τοποθετεί λουλούδια για να μην παρκάρουν οι ποδηλάτες στις γέφυρες

Διεθνή Άμστερνταμ: Ο δήμος τοποθετεί λουλούδια για να μην παρκάρουν οι ποδηλάτες στις γέφυρες

20.10.2020
Κομισιόν: Δίμηνη διορία σε Κύπρο και Μάλτα για να απαντήσουν για τα «χρυσά διαβατήρια»

Διεθνή Κομισιόν: Δίμηνη διορία σε Κύπρο και Μάλτα για να απαντήσουν για τα «χρυσά διαβατήρια»

20.10.2020
Γαλλία: Εκτεταμένες επιχειρήσεις κατά ισλαμιστών - Κλείνουν τζαμί και διαλύουν ενώσεις

Διεθνή Γαλλία: Εκτεταμένες επιχειρήσεις κατά ισλαμιστών - Κλείνουν τζαμί και διαλύουν ενώσεις

20.10.2020
Βέμπερ: «Ναι» στην αναστολή της τελωνειακής ένωσης ΕΕ-Τουρκίας

Διεθνή Βέμπερ: «Ναι» στην αναστολή της τελωνειακής ένωσης ΕΕ-Τουρκίας

20.10.2020
«Χαλαρώστε»: Η Ολλανδία εξηγεί τους κανόνες χρήσης μαριχουάνας στο lockdown

Διεθνή «Χαλαρώστε»: Η Ολλανδία εξηγεί τους κανόνες χρήσης μαριχουάνας στο lockdown

20.10.2020
Πίτερ Μάντσεν: Ο δολοφόνος της δημοσιογράφου Κιμ Βαλ δραπέτευσε για λίγο από τη φυλακή

Διεθνή Πίτερ Μάντσεν: Ο δολοφόνος της δημοσιογράφου Κιμ Βαλ δραπέτευσε για λίγο από τη φυλακή

20.10.2020
2 Σχόλια
avatar
bansuri 25.5.2019 | 11:59
Χαίρομαι ιδιαίτερα που η LIFO προβάλλει μια τέτοια είδηση. Για την κοινότητα των ανθρώπων με SMA και των φροντιστών τους, βέβαια, είναι γνωστές από καιρό οι ασύλληπτες εξελίξεις στον χώρο της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων και θεραπειών για τη νόσο τα τελευταία χρόνια. Το κόστος αυτών, ωστόσο, είναι κάτι που πρέπει κάποτε να συζητηθεί. Πολλά εθνικά συστήματα υγείας ακόμα και στην Ευρώπη δεν ενέκριναν ή καθυστέρησαν να εγκρίνουν την πρώτη θεραπεία για την ασθένεια, το Spinraza, η οποία είναι διαθέσιμη ήδη από το 2017, επί τη βάσει του υψηλού κόστους. Και δεν μιλάμε καν για τις χώρες του λεγόμενου 3ου κόσμου, όπου οι γονείς παιδιών με SMA παρακολουθούν από το Facebook εμάς από τις δυτικές χώρες να ανεβάζουμε βίντεο με τα κατορθώματα και τις κατακτήσεις των παιδιών μας, τη στιγμή που τα δικά τους μαραίνονται και φεύγουν.
Η Ελλάδα, η φτωχή και κακορίζικη χώρα μου, με όλα τα στραβά και τα παράλογά της, είναι από τις χώρες που ενέκριναν το Spinraza, όχι από τις πρώτες στην Ευρώπη, αλλά πάντως με πολύ γρήγορες διαδικασίες. Ο γιος μου ζει και κερδίζει δυνάμεις σταδιακά μέρα με τη μέρα γιατί ζούμε στην Ελλάδα, γιατί η Ελλάδα είναι στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αντιθέτως, η Αγγλία, η χώρα που θαυμάζω για πολλά από όσα έχει προσφέρει στον πολιτισμό, στα γράμματα, στη μουσική, ακόμα και για την ίδια τη σύλληψη και εφαρμογή της έννοιας του εθνικού συστήματος υγείας, καθυστέρησε δύο χρόνια να εγκρίνει τη θεραπεία, γονείς έβλεπαν τα παιδιά τους να χάνουν δυνάμεις καθημερινά, ακόμα και να φεύγουν από τη ζωή, την ίδια ώρα που εκατομμύρια λίρες ξοδεύονταν για να γίνουν πριγκιπικοί γάμοι και γεννήσεις. Όσοι Άγγλοι είχαν τη δυνατότητα μετανάστευσαν στο εξωτερικό, στις ΗΠΑ ή την Πολωνία, προκειμένου να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία. Οι υπόλοιποι συσπειρώθηκαν, αγωνίστηκαν και τελικά είδαν την έγκριση να έρχεται μόλις δύο εβδομάδες πριν.
Ο γιος μου διαγνώστηκε με SMA στην ηλικία των 7 μηνών και ξεκίνησε να λαμβάνει τη θεραπεία δύο μήνες αργότερα. Αν δεν τη λάμβανε, τώρα από εκείνον πιθανότατα θα υπήρχε μόνο η ανάμνησή του και ένα τεράστιο κενό. Γι’ αυτόν τον λόγο, ευγνωμονώ την Ελλάδα, το ελληνικό κράτος, τους γιατρούς και τις υπηρεσίες που έδρασαν γρήγορα και αποτελεσματικά. Φυσικά, μένουν πολλά ακόμα να γίνουν. Ελπίζω και η καινούρια γονιδιακή θεραπεία να εγκριθεί γρήγορα και να φτάσει σε όποιον και όποια τη χρειάζεται, μωρό, παιδί ή ενήλικα, σε όλο τον κόσμο.
Littlefinger 20.8.2019 | 15:09
Ναι, αλλά ο υπουργός που την ενέκρινε καπνίζει..

Πλάκα κάνω, για να δείξω ότι όλος ο κόσμος κοιτάζει το δέντρο και όχι το δάσος.

Χαίρομαι που πάει καλά το παιδί σας. Και που είπετε τα πράγματα με το όνομά τους Ότι η Ελλάδα, με όλα τα στραβά της είναι πολυ πιο ανθρώπινη για τους πολίτες της (και έλληνες και ξένους) απο κάποιες "προηγμένες χώρες".
Πρέπει να είστε μέλος για να αναρτήσετε σχόλια